allgemeines
A Modified γ-Retrovirus Vector for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency.
N Engl J Med 371(2014):1407-17.DOI: 10.1056/NEJMoa1404588
| SCID-X1 | ||||
allgemeines |
X-linked Immundefizit | |||
| IL2-R | Mutation der γ-Subunit des Interleukin - 2 - Rezeptors | |||
| Folge | Fehlende Reaktion auf Signale, die von γc-Abhängigen Zytokinen gesendet werden. | |||
| Lymphozyten | T-Zellen fehlen | keine NK-Zellbildung | B-Zellen funktionieren schlechter | |
| Klinik | Ohne Therapie sterben alle Kinder im 1. Lebensjahr an Infektionen | |||
| Therapie | Heterologe Stammzellen, HSCT | Gen-Therapie(1): z.Z. experimentell | ||
| Quellen |
1. ) Hacein-Bey-Abina S, et al.: A Modified γ-Retrovirus Vector for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency. N Engl J Med 371(2014):1407-17.DOI: 10.1056/NEJMoa1404588 | |||
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Impressum Zuletzt geändert am 12.10.2014 6:24