Mechanismus | Midostaurin |
Multi-Kinase-Inhibitor, wirksam bei KIT-Mutation |
halbsynthetischen Derivat von Staurosporin, Alkaloid aus Streptomyces staurosporeus |
Studie |
offenen, internationalen
Phase-2-Studie |
Patienten |
- 116 Patienten
- fortgeschrittene sytemische Mastozytose
- 98 Patienten mit der Mutation KIT-D816V im Tumor.
- 16 Patienten Mastzellleukämie
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Therapie |
2-mal täglich 100 mg Midostaurin |
Bis zum Progress oder therapielimitierender Toxizität |
Ergebnisse |
partielle Remission: 60 % |
40 % major remission |
Mastzelllast im Knochenmark: 59 % vermindert |
Serumtryptasespiegel: 58 % vermindert. |
PFS 14,1 Monate |
OS 28,7 Monate |
Mastzellleukämie |
OS 9,4 Monate |
Nebenwirkungen |
Übelkeit, Erbrechen und Durchfall |
- Neutropenien >2°: 24%.
- Anämie >2°: 41%
- Thrombozytopenie >2°: 29 %
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