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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, PNH |
| allgemeines |
chronische Complement-vermittelte Haemolyse |
Englisch: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria |
| Mechanismus |
Fehlen von Komplement-inaktivierenden Proteinen auf der Oberfläche peripherer Blutzellen, besonders auf Erythrozyten. |
Bei einer Komplementaktivierung werden deshalb Erythrozyten lysiert. |
seltenes erworbenes Stammzelleiden |
| Symptome |
- dunkelbrauner Morgenurin durch nächtliche Hämolyse
- Neigung zu Thrombosen in typischen, aber auch in atypischen Lokalisationen wie Leber und Gehirn
- Zytopenien
- Transfusionsabhängigkeit
- Knochenmarksinsuffizienz
- venöse Thrombosen
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| PIG-A |
Phosphatidylinositol - Glycan Class A |
Ermöglicht die Expression von GPI-verankerten Proteinen auf der Zellmembran haematopoetischer Zellen |
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| GPI-Anker |
Ermöglicht die Anheftung von Proteinen an die äußere Zellmembran. |
| GPI-verankerte Proteine |
CD55, CD59: weit verbreitet. Complement - Regulation. |
CD24, CD14: Neutrophile, Monozyten. |
| Therapie |
Eculizumab, Ravulizumab, Pegcetacoplan Aspaveli® |
allogene Knochenmarks - Transplantation |
| Eculizumab(2) |
Blockiert die Aktivierung von C5 und die Bildung eines Membran-Angriffskomplexes (C5-9). |
Humanisierter MAB |
| reduziert intravaskulärer Hämolyse, Transfusionen |
vermindert das Thromboserisiko |
verbessert
- Lebensqualität
- Fatigue
- Gesamtüberleben
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| Ravulizumab |
Blockiert die Aktivierung von C5 |
| Pegcetacoplan |
Blockiert die Aktivierung von C3 |
PEGASUS-Studie (3): Pegcetacoplan besser als Eculizumab |
Quellen |
1.) Devalet B, Mullier F, Chatelain B, Dogné JM, Chatelain C.:
Pathophysiology, diagnosis, and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a review.
Eur J Haematol 2015; 95: 190-8
2.) Hillmen P, Hall C, Marsh JCW, et al.:
Effect of eculizumab on hemolysis and transfusion requirements in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
N Engl J Med 2004; 350: 552-9
3.) Hillmen P, Szer J, Weitz I, Röth A, et al.:
Pegcetacoplan versus eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
N Engl J Med 2021; 384: 1028-37
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Teil von |
Erythrozyten |
Blut, Knochenmark |
Medizin |
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